由于帕金森病的脑中病变的部位范围小、易于局部移植治疗，加上在所有的神经系统疾病中，该病的病理机制相对被了解得最清楚，因此帕金森病一直是神经系统疾病中进行基因治疗研究的热门病种。迄今，针对中枢神经系统疾病，已经进行临床试验(即应用在病人身上，而不是应用于动物模型)的病种第一个是脑肿瘤，第二位即帕金森病。在美国，以腺相关病毒(AAV)为载体、以谷氨酸脱羧酶(glutamic acid decarboxylase、GAD)为目标靶基因、以立体定向局部脑注射为移植途径的基因治疗帕金森病病人的试验正在进行当中。下面，就帕金森病基因治疗的做一小结。
帕金森病基因治疗的研究主要涉及下面几个主要方面的策略：
一、目标基因的选择。即选择什么样的基因作为靶基因，达到治疗的目的。
第一类多种参与多巴胺代谢的酶，包括：①酪氨酸羟化酶(TH)：TH是DA合成通路上的限速酶，但作为蛋白，它不能直接被细胞所吸收。②GTP环化水解酶(GTP cyclohydrolase I, GTPCHI)：6-四氢碟吟(tetrahydropete rin, BH4)是TH的辅助因子，而GTPCHI是合成BH4过程中的限速酶。③左旋芳香氨基酸脱羧酶(aromatic amino acid decarboxylase, AADC):在DA合成过 程中，需由酪氨酸经TH催化形成L-DOPA，再经AADC对之脱羧而形成神经递质DA。 这种策略更加针对的是提高脑内多巴胺含量，改善帕金森病症状。
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